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CHMP推荐批准BioMarin公司Palynziq(pegvaliase)注射液用于16岁及以上苯丙酮尿症患者

放大字体缩小字体发布日期:2019-03-05 10:45  浏览次数: 0
摘 要:  PKU是一种罕见的遗传病,在出生时就表现出来,对大脑产生多种累积毒性作用,其特征是不能分解苯丙氨酸(Phe),这是一种存在
PKU是一种罕见的遗传病,在出生时就表现出来,对大脑产生多种累积毒性作用,其特征是不能分解苯丙氨酸(Phe),这是一种存在于各种蛋白质中的氨基酸。

近日,BioMarin 公司 (//www.shudezhongxue.com/company/)宣布,欧洲 药品 (//www.shudezhongxue.com/)管理局(EMA)人用 医药 (//www.shudezhongxue.com/) 产品 (//www.shudezhongxue.com/invest/)委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Palynziq(pegvaliase)注射液,用于尽管接受先前可用的治疗方案但仍无法充分控制血液苯丙氨酸(Phe)水平(血液Phe水平>600微摩尔/升)的16岁及以上苯丙酮尿症(PKU)患者,降低其血液Phe水平 。

此外,CHMP指出,在III期研究和扩展研究中收集的数据表明,患者注意力不集中和情绪症状有所改善。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,并将在2019年第二季度作出审查决定。

关于Palynziq

Palynziq是一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶(PAL),在美国已于2018年5月获得DA批准,成为首个获批通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因的酶替代疗法,该药也是BioMarin公司针对PKU开发并获批的第二款 药物 (//www.shudezhongxue.com/)
CHMP的积极意见,是基于Palynziq临床开发项目数据的总体评价,包括一项关键性III期临床研究PRISM-2。该研究是一项8周、双盲、安慰剂对照、随机停药研究(RDT),共入组86例患者,这些患者随机接受Palynziq(每日20mg或每日40mg)或安慰剂(每日20mg或每日40mg)。

结果显示,Palynziq 20mg剂量组和40mg剂量组患者分别维持了平均血液Phe水平在553.0μmol/L和566.3μmol/L,这2组患者的基线RDT平均血液Phe水平分别为596.8μmol/L和410.9μmol/L。而安慰剂20mg剂量组和40mg剂量组患者平均血液Phe水平升高至1509.0μmol/L和1164.0μmol/L,这2组患者的基线RDT平均血液Phe水平分别为563.9μmol/L和508.2μmol/L。
CHMP还考虑了来自正在进行的开放标签扩展研究的第36个月数据,在该研究中,接受Palynziq治疗的患者显示出持久的维持血液Phe水平,并且血液Phe阈值达到正常生理值(≤120μmol/L)、美国推荐阈值(≤360μmol/L)、欧盟推荐阈值(≤600μmol/l)的患者比例增加。在第36个月时,58%的患者达到Phe水平≤120μmol/L、66%达到小于等于360μmol/L、72%达到≤600μmol/L。治疗36个月后,与基线相比,患者从完整食物中蛋白质摄入量的中位数增加了25克。

此外,CHMP注意到,在III期研究和扩展研究中收集的数据表明,根据研究者评定的注意缺陷多动障碍评定量表(ADHD-RS IV)注意力不集中分量表以及专门针对PKU进行改良的情绪状态量表(PKU-POMS)结果,患者注意力不集中和情绪症状表现出改善。
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